Actualização
A data de 21/01/2026 fomos informados da conclusão da Conclusão da apreciação em Comissão da Petição n.º 13/XVII/1.ª – « Financiamento para doentes com ataxia de Friedreich».
Estando concluída a intervenção da Comissão, o relatório da mesma foi enviado ao Senhor Presidente da Assembleia da República, com pedido de agendamento da discussão da petição em Plenário, ao abrigo do disposto na alínea a) do n.º 1 do artigo 24.º da referida Lei.
O Futuro de Quem Tem Ataxia Depende de Nós!
Assine a Petição e Faça Parte da Mudança para Pacientes com Ataxia!
A petição “Skyclarys para Viver” solicita o financiamento do medicamento Skyclarys (omaveloxolona) pelo SNS para pacientes com ataxia de Friedreich, uma doença rara que compromete a coordenação e a qualidade de vida.
Aprovado pela EMA em 2023, o Skyclarys é o primeiro tratamento eficaz para esta condição, melhorando a mobilidade e a independência, como demonstrado no ensaio MOXIe.
Sem financiamento, o alto custo pode torná-lo inacessível, deixando doentes e famílias sem esperança. Assine para garantir que todos tenham acesso a este tratamento transformador!
A ataxia de Friedreich é uma doença genética rara e devastadora que rouba, pouco a pouco, a capacidade de andar, falar e viver com independência. Para alguém como o João, um jovem de 18 anos diagnosticado com esta condição, cada dia é uma luta. Aos 16 anos, João começou a perder a coordenação, caindo frequentemente e enfrentando dificuldades para segurar um copo ou abraçar os pais. A doença não afeta só o corpo: traz isolamento, tristeza e a angústia de saber que, sem tratamento, a sua condição só vai piorar. Para a família do João, a dor é dupla – ver o filho sofrer e sentir a impotência de não poder ajudar.
O Skyclarys é a primeira esperança real para doentes como o João. Aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos em 2023, este medicamento demonstrou, em ensaios clínicos como o MOXIe, que pode melhorar a coordenação e a qualidade de vida de pacientes com ataxia de Friedreich (Skyclarys | European Medicines Agency (EMA)).
Para o João, o Skyclarys significa a esperança de atrasar a progressão da doença, de sorrir com os amigos sem se sentir um fardo, e de sonhar com um futuro onde a doença não dite cada passo. Para a sua família, significa recuperar a alegria de ver o João viver com dignidade, e para os amigos, é a chance de ter de volta o João que os fazia rir e sonhar juntos.
Atualmente, o Skyclarys está disponível através do Programa de Acesso Precoce (PAP) da INFARMED, não financiar o Skyclarys é condenar pacientes como o João a uma vida de sofrimento evitável, e as suas famílias a um peso emocional e financeiro insuportável.
Apelamos ao coração e à responsabilidade de quem pode fazer a diferença. Financiar o Skyclarys não é só uma questão de saúde – é um ato de humanidade. É dar ao João e a tantos outros a chance de viver com dignidade, de sorrir com os que amam, e de sentir que o futuro pode ser mais do que uma sentença. É devolver às famílias a esperança e aos amigos a alegria de partilhar momentos felizes. Juntos, podemos transformar a vida de quem enfrenta a ataxia de Friedreich.
Assine esta petição e ajude-nos a garantir que o Skyclarys seja acessível a todos os que dele precisam!
Skyclarys para Viver: reportagens & conteúdo
https://www.jn.pt/2897307395/doentes-com-doenca-rara-exigem-aprovacao-de-medicamento-infarmed-avalia
Skyclarys para Viver: Carta Aberta
Exmos. Senhores Membros do Tribunal de Contas,
Dirijo-me a V. Exas. em meu nome e em representação da comunidade de doentes com Ataxia de Friedreich, uma doença neurodegenerativa rara, progressiva e sem cura conhecida, que afeta significativamente a qualidade de vida de jovens e adultos em idade ativa. Como instituição suprema de fiscalização e controlo dos dinheiros públicos em Portugal, o Tribunal de Contas desempenha um papel crucial na garantia de que os recursos públicos sejam utilizados de forma legal, eficiente e eficaz, incluindo no setor da saúde.
O Skyclarys (omaveloxolona), desenvolvido pela Biogen, é um medicamento inovador que demonstrou resultados clínicos promissores no abrandamento da progressão da Ataxia de Friedreich. Apesar da sua importância, o número reduzido de pacientes em Portugal — estimado em algumas dezenas — pode não justificar, à primeira vista, a sua comercialização num modelo de farmácia convencional. No entanto, esta limitação não deve impedir que os doentes tenham acesso a um tratamento que pode alterar significativamente o curso da sua doença.
O Tribunal de Contas, ao fiscalizar a gestão financeira do setor público, incluindo o Serviço Nacional de Saúde (SNS) e a Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (INFARMED), tem a oportunidade de influenciar decisões que afetam diretamente a vida dos cidadãos, especialmente aqueles que sofrem de doenças raras. Pedimos, portanto, que V. Exas. considerem a importância do financiamento do Skyclarys nos seus relatórios e auditorias ao setor da saúde, emitindo um parecer favorável que reconheça a necessidade e a viabilidade do seu financiamento.
Por que o Financiamento do Skyclarys é Crucial
Impacto Clínico: O Skyclarys representa uma esperança real para os doentes com Ataxia de Friedreich, oferecendo uma possibilidade de abrandar a progressão da doença e melhorar a sua qualidade de vida.
Eficiência Económica: Apesar do número reduzido de pacientes, o investimento em medicamentos para doenças raras é uma demonstração de compromisso com a equidade e a responsabilidade social, alinhando-se com os princípios de eficiência e eficácia que o Tribunal de Contas promove.
Precedentes Internacionais: Em outros países, o Skyclarys já está disponível, seja através de programas de acesso precoce ou de uso compassivo, demonstrando que soluções viáveis existem mesmo para populações pequenas.
Solicitamos que, no exercício das suas funções de fiscalização e controlo, V. Exas. incluam a necessidade de financiamento do Skyclarys nos seus relatórios e auditorias ao setor da saúde. Um parecer favorável do Tribunal de Contas seria um passo decisivo para garantir que os doentes com Ataxia de Friedreich em Portugal tenham acesso a este tratamento inovador, refletindo o compromisso do Estado com a saúde de todos os seus cidadãos, independentemente da prevalência da sua doença.
Acreditamos que o financiamento do Skyclarys não só é clinicamente justificado, mas também economicamente viável, especialmente se considerado no contexto de modelos de distribuição controlada e altamente especializados, já implementados com sucesso em outros contextos europeus.
Colocamo-nos inteiramente à disposição para fornecer qualquer informação adicional que V. Exas. julguem necessária, incluindo dados clínicos ou estudos que demonstrem a eficácia e a importância do Skyclarys para os doentes com Ataxia de Friedreich.
Agradecemos desde já a atenção dispensada a esta causa e confiamos que, com o apoio do Tribunal de Contas, poderemos dar um passo significativo em direção a um futuro mais digno para os doentes com esta doença rara.
Filipe André Lopes Bento
Representante da Comunidade de Doentes com Ataxia de Friedreich